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近日，918博天堂医药子公司成都盛迪医药有限公司的1类创新药、补体B因子抑制剂HRS-5965胶囊被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入优先审评程序，适应症为：治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。

关于HRS-5965-301研究

HRS-5965-301研究为一项随机、开放、阳性药物对照、多中心设计的III期临床试验，旨在比较HRS-5965胶囊与C5补体抑制剂在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的有效性和安全性。本研究由中国医学科学院血液病医院张凤奎教授，中国医学科学院北京协和医院韩冰教授共同担任主要研究者，全国13家中心共同参与，主要终点为血红蛋白水平≥12g/dL的受试者比例。研究结果表明^[1]，HRS-5965在提高血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面均优于C5补体抑制剂。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、潜在的造血功能衰竭及血栓形成倾向^[2]。因其发病率/患病率低，PNH已被纳入国家《第一批罕见病目录》^[3]。尽管现有的C5补体抑制剂治疗可有效控制血管内溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持续贫血^[4]。此外，C5补体抑制剂需要长期静脉或皮下给药，给药便利性有待提高。

关于HRS-5965胶囊

HRS-5965胶囊是公司自主研制的1类新药，是以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的口服小分子抑制剂，补体B因子抑制剂可通过靶向因子B抑制AP能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了部分C5补体抑制剂治疗的不足，同时口服给药也相对提高了患者的用药依从性。此外，HRS-5965胶囊用于IgA肾病患者的临床研究也正在进行中。

什么是优先审评审批？

药品上市许可优先审评审批是国家为鼓励研究和创制新药、解决临床急需短缺药品等而设立的药品快速上市通道。2020年7月，国家药品监督管理局发布《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，明确列出六大类情况可申请适用优先审评审批，包括具有明显临床价值的临床急需短缺药品、突破性治疗药物、附条件批准、儿童用药等情形都可通过优先审评审批程序来加快审评、审批。PNH已被纳入国家《第一批罕见病目录》，HRS-5965胶囊纳入优先审评的依据符合《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》中第一项“(一)临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”的要求。优先审评审批的适用对象虽然经过多次变革，但万变不离其宗的是该程序始终坚持以患者为中心，以临床价值为导向。近年来，越来越多的重磅创新产品通过这一“绿色通道”加快了上市进程。

参考文献：

1.根据研究资料整理

2.罕见病诊疗指南（2019年版）.553-560页.

3.第一批罕见病目录.

4.Jong Wook Lee, et al. The role of the alternative pathway in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and emerging treatments. EXPERT REVIEW OF CLINICAL PHARMACOLOGY.2022;15(7):851–861.

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